筋ジストロフィーやパーキンソン病などの神経筋疾患は、骨格筋や心臓、中枢神経系の損傷が進行して運動障害を来す難病であり、治療薬の開発が待たれています。これらの神経筋疾患においては、ミトコンドリアの機能障害が病態の進行に深く関わることが知られています。東北大学大学院生命科学研究科の東谷篤志教授は、ミトコンドリア病治療薬候補化合物MA-5を開発している同大学院医学系研究科?医工学研究科の阿部高明教授と共同で、疾患モデル生物の1つである線虫C. elegansの筋ジストロフィー症モデルならびにパーキンソン病モデルにMA-5を投与し、その効果を調べました。その結果、両疾患モデルに対してMA-5が有効に作用すること、運動能力低下の改善、筋ミトコンドリア崩壊の抑制、ドーパミン神経損傷の緩和などの効果がみいだされ、MA-5は様々な神経筋疾患に対しても有効に作用する可能性が強く示唆されました。

本研究は、雑誌International Journal of Molecular Sciencesに2022年8月24日付けで発表されました。

阿部教授の開発したMA-5は現在、成人健常者を対象とした第1相臨床試験を進めています。本研究は、主としてAMEDムーンショット型研究開発事業の支援を受けて行われました。

プレスリリース資料（PDF）

International Journal of Molecular Sciences

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